Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria: il progetto Impact AML

In occasione della Giornata Nazionale per la lotta contro le leucemie, i linfomi e il mieloma che ricorre il 21 giugno di ogni anno, ricordiamo Impact – AML [Pragmatic clinical trials to optimise treatments for patients with refractory cancers], progetto finanziato dalla Commissione Europea e focalizzato sulla Leucemia Mieloide Acuta, una patologia ad alto impatto, per la quale non esiste uno standard di cura e che presenta, dunque, un urgente bisogno di nuove evidenze sulle possibili terapie.

La patologia. La leucemia mieloide acuta (AML) è tra le patologie più aggressive e complesse da trattare nel campo dell’oncoematologia e può avere esito fatale. La malattia colpisce ogni anno in Italia circa 3.600 persone. La maggioranza dei casi si presenta in età avanzata con un’età media alla diagnosi di 69 anni. Si tratta di una patologia particolarmente aggressiva, infatti la sopravvivenza a 5 anni, a seconda dell’età, oscilla fra il 20% e il 40-45% e non supera i 12 mesi per i pazienti con malattia recidiva o refrattaria.

IMPACT-AML è un progetto promosso e coordinato dall’IRST “Dino Amadori” IRCCS di Meldola e dall’Università di Bologna, che coinvolge la Fondazione Toscana Life Sciences con il ruolo di responsabile del Work Package sulla disseminazione, comunicazione e valorizzazione dei risultati di ricerca oltre che per la gestione dei policy maker europei.

“Il progetto IMPACT-AML ha come obiettivo quello di facilitare l’accesso a terapie innovative per i pazienti con leucemia mieloide acuta di tutta Europa. Ciò sarà possibile grazie a una stretta collaborazione tra clinici, ricercatori e i pazienti stessi – afferma Gianni D’Errico, Head of Project Management Office presso Fondazione Toscana Life Sciences– TLS ha un duplice ruolo all’interno del progetto: facilitare l’interazione e la collaborazione con le autorità sanitarie europee e nazionali e coordinare tutte le attività di disseminazione scientifica”.

IMPACT-AML è stato selezionati nell’ambito dell’iniziativa “Mission Cancer” della Commissione Europea e ha un finanziamento di 6 milioni di euro. IL progetto punta ad arruolare circa 340 pazienti in oltre 30 centri europei, valutando – con uno studio clinico prospettico, pragmatico e randomizzato – la migliore strategia terapeutica in seconda linea per pazienti con AML recidivante o refrattaria.

“La recidiva di AML è una corsa contro il tempo, dove ogni ritardo, ogni valutazione, può avere un impatto sui tempi di sopravvivenza. Servono risposte rapide, basate su evidenze solide. IMPACT-AML si pone proprio l’obiettivo di fare sistema e trovare risposte condivise per le opzioni terapeutiche attualmente a disposizione”, spiega il Prof. Giovanni Martinelli, Professore Associato, Università di Bologna e coordinatore scientifico del progetto europeo IMPACT-AML.

Il trial clinico pragmatico, primo nel suo genere per questa patologia, è volto a fornire evidenze concrete sulle decisioni terapeutiche degli ematologi di tutta Europa e, quindi, aperto anche a pazienti anziani, fragili e con comorbidità. L’obiettivo è generare evidenze cliniche reali (real world evidence) basate su criteri di inclusione più ampi, raccogliendo anche dati su qualità della vita, accessibilità alle terapie e sostenibilità dei percorsi di cura.

“Questo studio è un atto di responsabilità verso i pazienti che vediamo ogni giorno nei nostri ambulatori. È per loro che stiamo costruendo una rete europea solida, etica e indipendente. Per riuscire a generare un impatto reale, è fondamentale ampliare la rete, attivare nuovi centri, coinvolgere medici e giovani ricercatori” – spiega la Dott.ssa Oriana Nanni, Direttrice dell’Unità di Biostatistica e Sperimentazione Clinica IRST “Dino Amadori” IRCCS di Meldola che coordina il progetto IMPACT-AML.

STREAM: una piattaforma a disposizione degli ematologi europei. Uno degli elementi principali del progetto è rappresentato dalla piattaforma STREAM che ha lo scopo di raccogliere i dati dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante (AML R/R), facilitando così il confronto tra i vari regimi terapeutici per ampliare la rete di reclutamento, standardizzando i dati al fine di ottimizzare le strategie di trattamento. Si tratta di una piattaforma aperta, disponibile agli ematologi di tutta Europa per la registrazione dei dati clinici genetici relativi ai pazienti con AML R/R e sviluppata nell’ambito della Piattaforma Europea sulle Malattie Rare del Sangue (ENROL).

“Il successo di IMPACT-AML non si misurerà solo nei dati raccolti, ma nella capacità di un’intera comunità di agire insieme, trasversalmente alle diverse nazionalità europee – spiega ancora Martinelli – IMPACT-AML, grazie anche alla piattaforma STREAM, dovrebbe traghettarci verso un nuovo standard terapeutico.”